一名26歲的女性在機(jī)動(dòng)車事故癱瘓了一年后成功的完成了首例實(shí)驗(yàn)性的人體試驗(yàn)，該試驗(yàn)評(píng)估了將神經(jīng)干細(xì)胞注入脊髓損傷部位是否是一種安全有效的治療方法。這項(xiàng)試驗(yàn)于9月30日在加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)療中心（UC-SDHS）桑福德干細(xì)胞臨床中心的幫助下進(jìn)行。目前，該病人已經(jīng)康復(fù)出院，沒有任何并發(fā)癥和副作用。

上述神經(jīng)干細(xì)胞移植治療脊髓損傷試驗(yàn)是加州大學(xué)圣地亞哥分校在干細(xì)胞治療領(lǐng)域最近的三大突破之一。上個(gè)月，該校穆爾斯癌癥中心和桑福德干細(xì)胞臨床中心啟動(dòng)了一項(xiàng)評(píng)估單克隆抗體治療慢性淋巴細(xì)胞白血病的I期臨床試驗(yàn)；此外，在本月末，將有一名1型糖尿病患者在加州大學(xué)圣地亞哥分校接受干細(xì)胞療法的I期臨床試驗(yàn)。以下是關(guān)于這三項(xiàng)試驗(yàn)的詳細(xì)介紹。

試驗(yàn)一：神經(jīng)干細(xì)胞移植治療脊髓損傷

在臨床前研究中，研究人員移植人類神經(jīng)干細(xì)胞到脊髓損傷的小鼠體內(nèi)，結(jié)果顯示，移植的細(xì)胞在小鼠體內(nèi)廣泛增殖，與損傷部位附近的其它神經(jīng)細(xì)胞互相連接，顯著提高了小鼠的運(yùn)動(dòng)機(jī)能，且副作用非常小。

神經(jīng)干細(xì)胞I期臨床試驗(yàn)涉及4名患者，時(shí)間超過五年之久，目的是評(píng)估干細(xì)胞療法的安全性和有效性，希望有一天可以用于癱瘓病人的脊髓損傷治療。

試驗(yàn)二：1型糖尿病干細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)

加州大學(xué)圣地亞哥分校的研究人員與一家從事再生醫(yī)學(xué)的生物技術(shù)公司ViaCyte合作，計(jì)劃實(shí)行1型糖尿病干細(xì)胞療法的I期和II期臨床試驗(yàn)，I期臨床試驗(yàn)將在本月下旬完成，II期臨床試驗(yàn)暫定于11月中旬。

1型糖尿病通常在兒童或青少年期被診斷出來，雖不及2型糖尿病常見，但是這類患者的胰腺產(chǎn)生極少的胰島素或壓根不產(chǎn)生胰島素，它給300萬美國人帶來了經(jīng)濟(jì)上和生活上毀滅性的打擊。常規(guī)的治療需每天注射胰島素，嚴(yán)格控制飲食和生活習(xí)慣，目前還沒有完全治愈的方案。

這項(xiàng)為期兩年的臨床試驗(yàn)包括約40名參與者，主要對(duì)不同劑量的VC-01（一種衍生的干細(xì)胞）的安全性、耐受性以及治療效果進(jìn)行評(píng)估。該試驗(yàn)通過在患者皮膚下移植VC-01，以期它們可以安全的轉(zhuǎn)變?yōu)橐认佴录?xì)胞或者其它可以持續(xù)產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞類型。

試驗(yàn)三：新型單抗以癌癥干細(xì)胞為靶標(biāo) 治療白血病

加州大學(xué)圣地亞哥分校穆爾斯癌癥中心和桑福德干細(xì)胞臨床中心的研究人員推出了評(píng)估一種新型單克隆抗體治療慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL，成人中最常見的血液癌癥）安全性和有效性的I期臨床試驗(yàn)。

這種單克隆抗體叫做Cirmtuzumab，它的作用靶標(biāo)是一種叫ROR1的分子，該分子通常只存在于胚胎細(xì)胞的早期發(fā)育階段，但是它被癌細(xì)胞利用后會(huì)促進(jìn)癌細(xì)胞的生長和擴(kuò)散。由于ROR1無法被正常的成人細(xì)胞使用，科學(xué)家們把它作為癌細(xì)胞，尤其是癌癥干細(xì)胞的一個(gè)獨(dú)特標(biāo)志，是抗癌治療一個(gè)很好的靶標(biāo)。

在這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，CLL患者患者需要在穆爾斯癌癥中心接受14天的靜脈注射，隨后對(duì)療效以及副作用進(jìn)行監(jiān)測(cè)和評(píng)估。

干細(xì)胞治療前景光明

加州大學(xué)圣地亞哥分校干細(xì)胞項(xiàng)目主任 Lawrence  Goldstein 表示，這三項(xiàng)試驗(yàn)都充滿了創(chuàng)新性，每個(gè)試驗(yàn)針對(duì)的是完全不同的疾病，但是它們都預(yù)示著干細(xì)胞治療從實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)向臨床應(yīng)用的前景是無比光明的。他還說，參與I期臨床試驗(yàn)的人數(shù)肯定很少，最初的目的是評(píng)估低劑量治療的安全性；當(dāng)然，前提是在病人有利的基礎(chǔ)上。臨床試驗(yàn)是尋求潛在療法最安全的途徑，想要證明一項(xiàng)新的療法不可能僅僅依靠單一的或者隨機(jī)的病人。